Annexe II
Le Programme des médicaments d'urgence et le Programme d'accès spécial proposé
Les articles C.08.010 et C.08.011 du Règlement sur les aliments et drogues (Loi sur les aliments et drogues) énoncent les conditions d'application du Programme des médicaments d'urgence (PMU) qui permet à la Direction des médicaments d'autoriser un fabricant de produits pharmaceutiques à vendre un médicament, dont la vente n'est pas autorisée au Canada, à un médecin qui doit traiter d'urgence un patient en particulier. C'est le médecin qui doit présenter une demande au PMU en exposant en détail l'urgence médicale et les données sur l'innocuité et l'efficacité du médicament. Après étude de la demande, l'autorisation peut être accordée; le fabricant du médicament en est alors avisé par téléphone et en reçoit confirmation par la poste. Une copie de la lettre d'autorisation est envoyée au médecin. Le fabricant a la prérogative d'accepter ou de refuser de fournir le médicament demandé. S'il accepte, le médecin est obligé de rendre compte des quantités utilisées et de faire un rapport sur l'utilisation du médicament (ses effets indésirables). À l'origine, le PMU avait pour but de fournir, en cas d'urgence, des médicaments non autorisés. Toutefois, le programme a servi de plus en plus à obtenir pour des raisons humanitaires des médicaments qui en étaient à la fin des essais cliniques ou au stade de l'examen de la présentation de DNR.La Direction des médicaments a revu le PMU et constaté qu'il exigeait un travail énorme et beaucoup de temps tant de la part des médecins que des fonctionnaires. De plus, elle a craint de donner l'impression fausse que Santé Canada confirmait l'efficacité et l'innocuité d'un médicament non autorisé en permettant de se le procurer légalement. Dans l'espoir de corriger ces problèmes, la Direction des médicaments a proposé de remplacer le PMU par le Programme d'accès spécial (PAS) qui établit deux catégories de situations dans lesquelles on peut obtenir légalement un médicament non autorisé : les cas d'urgence et les cas où le médicament est censé préserver ou améliorer la qualité de vie.
Selon le PAS proposé, il y a situation d'urgence lorsque le patient est si gravement malade que son état risque probablement de se détériorer ou qu'il risque vraisemblablement de mourir prématurément s'il ne reçoit pas rapidement le traitement demandé. En l'occurrence, la Direction des médicaments estime que son intervention est superflue et même susceptible de prolonger le délai dans lequel le médicament peut être fourni. Elle préfère donc laisser aux médecins la charge de décider si la situation est urgente et de communiquer avec le fabricant pour obtenir le médicament. Le fabricant serait tenu d'aviser la Direction, dans les 48 heures, de tout médicament fourni d'urgence en précisant le nom de celui-ci, la posologie, la quantité vendue et le nom du médecin. Le médecin serait lui-même tenu d'aviser la Direction, dans les 48 heures, de l'utilisation du médicament.
Dans les situations non urgentes, par exemple, lorsqu'un médicament non autorisé pourrait préserver ou améliorer la qualité de vie, le mécanisme serait différent. Le fabricant pourrait demander à la Direction des médicaments, après avoir reçu une demande d'un médecin ou en prévision d'une telle demande, l'autorisation de vendre un médicament à au plus 50 malades. La demande d'autorisation du fabricant serait accompagnée d'un cahier d'information qui serait distribué plus tard aux médecins et qui renfermerait les conditions de vente du produit, sa posologie et tous les renseignements utiles sur les risques, les effets indésirables, les mises en garde et les précautions relatives à l'usage du médicament. Après étude, la Direction pourrait autoriser le fabricant à fournir le médicament aux malades, à la demande expresse du médecin. Si elle refusait d'accorder cette autorisation, la Direction serait tenue d'expliquer au fabricant sur quels critères elle fonde son refus. Elle pourrait refuser l'autorisation en recommandant d'organiser un essai clinique formel. Après avoir fourni des médicaments pour traiter 50 patients, le fabricant devrait présenter une nouvelle demande d'autorisation. Les médecins seraient obligés d'obtenir le consentement éclairé de leurs patients avant de leur administrer le médicament, de tenir des dossiers sur les patients, de documenter les effets indésirables et de les signaler au fabricant qui, lui, aurait à tenir des dossiers exacts sur les médicaments vendus et à déclarer tous les effets indésirables à la Direction des médicaments.