e-4823 (Santé)

Le gouvernement du Canada s’efforce de fournir aux Canadiens un accès plus rapide aux médicaments destinés au traitement, à la prévention ou au diagnostic de maladies ou d'affections graves, mettant la vie en danger ou gravement débilitantes. À cet effet, Santé Canada a mis en place des politiques telles que la politique d'évaluation prioritaire des présentations de médicaments et la politique d'avis de conformité avec conditions.

La politique d'examen prioritaire des présentations de médicaments a été utilisée comme mécanisme pour accélérer l'examen des nouveaux médicaments et des nouvelles indications de médicaments pour le traitement des maladies rares, y compris les maladies héréditaires telles que la mucoviscidose, le syndrome de Rett, l'amyotrophie spinale, et d'autres. Cette politique accélère le délai d'examen des demandes de médicaments, qui passe de 300 jours civils à 180 jours. Cette politique s'applique aux demandes d'autorisation de mise sur le marché de médicaments qui sont déposées pour obtenir ou mettre à jour une autorisation de mise sur le marché pour une maladies graves ou une affection grave, mettant en jeu le pronostic vital ou sévèrement débilitante. Les demandes doivent fournir des preuves substantielles de l'efficacité clinique que le médicament apporte :

• un traitement, une prévention ou un diagnostic efficace d'une maladie ou affection pour lesquelles aucun médicament n'est actuellement mis sur le marché au Canada; ou
• une augmentation significative de l'efficacité et/ou une diminution significative du risque, de sorte que le profil complet avantages/risques est amélioré par rapport à celui des thérapies actuelles, des agents préventifs ou diagnostics pour le traitement d'une maladie ou affection qui ne sont pas traitées adéquatement par un médicament mis sur le marché au Canada.

La politique des avis de conformité avec conditions (AC-C) permet à Santé Canada d'accélérer la mise sur le marché de médicaments susceptibles de sauver des vies, sous réserve d'un ensemble de conditions strictes. Par exemple, les promoteurs de médicaments autorisés en vertu de la politique de l'AC-C doivent accepter de mener des essais cliniques supplémentaires pour vérifier le bénéfice clinique du médicament et doivent également entreprendre une surveillance accrue du médicament, parmi d'autres conditions spécifiées dans l'AC-C. Le statut d'AC-C est envisagé pour les médicaments éligibles qui ont démontré une efficacité clinique prometteuse lors d'essais cliniques. Lorsque le promoteur fournit à Santé Canada des preuves satisfaisantes de l'efficacité clinique du médicament, les conditions associées à l'autorisation de mise sur le marché sont supprimées.

L'approbation d'un nouveau médicament ou d'une nouvelle indication pour un médicament déjà commercialisé dépend de la réception d'une demande de la part du promoteur du médicament. Dans certains cas, les entreprises ont choisi de déposer des présentations de nouveaux médicaments ou des révisions d'indications de médicaments dans d'autres juridictions avant de les déposer au Canada. En l'absence de demande de la part d'un promoteur, Santé Canada ne peut pas autoriser un produit thérapeutique, même si le produit est autorisé ailleurs. Lorsqu'un promoteur décide de commercialiser son médicament au Canada, il dépose une demande auprès de Santé Canada. Santé Canada procède à un examen approfondi des informations soumises, évaluant les données relatives à la sécurité, à l'efficacité et à la qualité afin d'évaluer les bénéfices et les risques potentiels du médicament. Si, à l'issue de l'examen, il est conclu que les avantages l'emportent sur les risques et que les risques peuvent être atténués, le médicament reçoit une autorisation de mise sur le marché.

Lors du dépôt d'une demande d'autorisation de mise sur le marché d'un médicament au Canada, le Règlement sur les aliments et drogues exige la présentation de preuves substantielles et n'exclut aucun type de preuve en particulier. La réglementation exige qu'une présentation de drogue nouvelle comprenne des rapports détaillés des tests effectués pour établir l'innocuité de la drogue nouvelle pour l'usage et les conditions d'utilisation recommandés, ainsi que des preuves substantielles de l'efficacité clinique de la drogue nouvelle pour l'usage et les conditions d'utilisation recommandés. 

Santé Canada accepte les données des essais cliniques, les données des patients (preuves en situation réelle) et les données in vitro lorsqu'il examine les preuves de l'efficacité et de l'innocuité des médicaments. Le bien-fondé de ces données est examiné au cas par cas. Dans les cas où la rareté d'une affection ou de mutations sous-jacentes spécifiques empêche la réalisation d'essais cliniques avec un nombre significatif de patients, les données in vitro peuvent être utilisées comme une alternative viable pour démontrer l'efficacité d'un médicament. L'acceptabilité de toute preuve repose sur des facteurs tels que la rigueur scientifique utilisée pour produire les données, le respect des principes de bonnes pratiques de laboratoire et la démonstration de la pertinence clinique.  

Santé Canada comprend les besoins et les défis particuliers des Canadiens atteints de maladies rares et s'est engagé à améliorer l'accès aux médicaments qui traitent ces maladies.

Il existe actuellement un certain nombre de mécanismes réglementaires en place pour favoriser l'accès aux médicaments pour les maladies rares, en plus des politiques d'évaluation prioritaire et d'avis de conformité susmentionnées.

L’un des mécanismes réglementaires en place est la tenue de réunions préalables à la soumission. Conscient des difficultés particulières liées à la conception et à la réalisation d'essais sur des populations atteintes de maladies rares, Santé Canada encourage les promoteurs à demander des conseils réglementaires au ministère avant de déposer une demande d'essai clinique ou une présentation de drogue nouvelle. Cela permet de s'assurer que les essais cliniques sont conçus de manière à permettre à Santé Canada de prendre des décisions réglementaires efficaces.

Un autre mécanisme de régulation est le renforcement de la collaboration nationale. Conscient de la complexité et de la longueur du processus de mise sur le marché d'un médicament, Santé Canada accroît la collaboration nationale par le biais d'initiatives telles que les examens alignés. Cela lui permet de travailler avec des organismes d'évaluation des technologies de la santé (ETS) tels que l'Agence canadienne des médicaments (ACM) et l'Institut national d'excellence en santé et services sociaux (INESSS) du Québec, afin de réduire le délai entre les autorisations de mise sur le marché de Santé Canada et les recommandations de remboursement de l'ETS.

Un troisième mécanisme de régulation en place est l’utilisation des examens étrangers. Les organismes de réglementation étrangers dont le système réglementaire est similaire à celui de Santé Canada fournissent une mine d'informations à prendre en considération lors de l'examen de l'innocuité, de l'efficacité et de la qualité des produits de santé.  Le recours accru aux examens et aux décisions d'organismes de réglementation étrangers dignes de confiance peut accélérer les examens de Santé Canada.

Un autre est l’utilisation des incitatives pour les détenteurs d’une autorisation de mise en marché (DAMM). Santé Canada prévoit une période d'exclusivité commerciale de huit ans au Canada grâce à des dispositions relatives à la protection des données pour les médicaments innovants. Une prolongation pédiatrique de six mois est appliquée si le promoteur d'un médicament innovant inclut (selon les conditions applicables) dans sa présentation les résultats d'essais cliniques qui augmentent les connaissances sur l'utilisation du médicament dans les populations pédiatriques. Santé Canada prévoit également des mesures de réduction des frais pour les petites entreprises pour les présentations de médicaments, afin de minimiser l'impact des frais sur les petites entreprises effectuant leur première présentation à Santé Canada.  

Santé Canada travaille également avec diligence sur un certain nombre d'initiatives de modernisation de la réglementation et sur l’harmonisation internationale. Le programme plus large du ministère sur l'innovation réglementaire pour les produits de santé a pour but d'assouplir la réglementation afin de soutenir la recherche innovante et le développement de produits de santé, y compris les médicaments pour les maladies rares, et d'aider à réglementer les risques, les avantages et les incertitudes liés à des produits plus divers et plus complexes. Santé Canada collabore étroitement avec des partenaires internationaux (tels que la Conférence internationale sur l’harmonisation) pour parvenir à une plus grande harmonisation réglementaire à l'échelle mondiale et favoriser un accès plus rapide à des produits de santé sûrs, efficaces et de grande qualité au Canada.

Un sixième mécanisme réglementaire en place est le Programme d’accès spécial (PAS). Dans le cadre du PAS, Santé Canada examine et accorde les demandes d'accès à des médicaments qui ne sont pas disponibles à la vente au Canada, qui sont reçues de praticiens traitant des patients atteints de maladies graves ou potentiellement mortelles lorsque les traitements conventionnels ont échoué, ne conviennent pas ou ne sont pas disponibles.

Pour plus de détails sur l'approche réglementaire de Santé Canada concernant les médicaments orphelins pour les maladies rares, voir l'approche réglementaire du Canada concernant les médicaments pour les maladies rares : les médicaments orphelins.