441-00011 (Maladies humaines)

Le gouvernement du Canada reconnaît l’importance pour les patients d’avoir accès à des médicaments qui peuvent les aider à traiter leurs affections graves ou mortelles, dont ceux atteints de maladies rares comme la sclérose latérale amyotrophique (SLA), et s’engage à soutenir l’accès des Canadiens à des produits de santé sécuritaires et efficaces.

Au Canada, la gestion des produits pharmaceutiques est une responsabilité que se partagent le gouvernement fédéral et les gouvernements provinciaux et territoriaux. Le gouvernement fédéral est chargé d’évaluer l’innocuité, l’efficacité et la qualité des médicaments avant de les autoriser à la vente au Canada et de surveiller leur innocuité après leur entrée sur le marché canadien. Les gouvernements provinciaux et territoriaux sont responsables de la prestation des soins de santé à leurs résidents et déterminent, pour leurs populations admissibles, quels médicaments sont remboursés et dans quelles conditions.

Une fois que Santé Canada autorise la vente d’un médicament au Canada, les régimes d’assurance-médicaments provinciaux et territoriaux déterminent si le médicament est remboursable ou non. Pour justifier cette décision, les régimes publics d’assurance-médicaments utilisent les recommandations de l’Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS) et de l’Institut national d’excellence en santé et en services sociaux (INESSS) du Québec.

Les médicaments d’ordonnance et les pharmacothérapies évoluent rapidement et les Canadiens veulent avoir accès aux options de traitement les plus récentes et les plus efficaces. La Politique sur l’évaluation prioritaire des présentations de drogues est disponible pour les médicaments destinés au traitement, à la prévention ou au diagnostic de maladies ou de conditions graves, mortelles ou fortement débilitantes, avec une date d’examen accéléré de 180 jours au lieu des 300 jours habituels. De plus, la voie de l’Avis de conformité avec conditions permet l’accès à des médicaments similaires qui présentent des avantages cliniques prometteurs; cette voie comporte une cible de 200 jours pour l’évaluation. Les fabricants de médicaments qui demandent une évaluation prioritaire doivent démontrer que leur présentation de drogue porte sur une maladie ou une affection grave, mettant la vie en danger ou fortement débilitante pour laquelle il existe des données probantes de l’efficacité clinique du médicament :

• un traitement, une prophylaxie ou un diagnostic efficaces d’une maladie ou d’une affection pour laquelle aucun médicament n’est actuellement commercialisé Canada; ou,
• une efficacité améliorée ou une diminution du risque significatif, de sorte que le médicament affiche un rapport global bénéfices/risques supérieur à celui des thérapies actuelles, produits préventifs ou agents diagnostics pour le traitement d’une maladie ou condition qui ne sont pas traitées adéquatement par un médicament commercialisé au Canada.

Dans le cas de la présentation d’Amylyx Pharmaceuticals Inc. pour AMX0035, le fabricant du médicament n’a pas été en mesure de satisfaire à ces critères; par conséquent, Santé Canada n’a pas accordé une évaluation prioritaire. En raison de la gravité de la SLA et même si elle ne satisfait pas aux critères nécessaires pour obtenir le statut d’évaluation prioritaire, Santé Canada s’est engagé à examiner la présentation sur AMX0035 le plus rapidement possible, ayant prévu l’évaluation de la présentation en question et alloué les ressources en conséquence.

Afin d’accélérer davantage l’accès des Canadiens aux thérapies dont ils ont besoin, Santé Canada, de même que l’ACMTS et l’INESSS, ont également proposé aux promoteurs de procéder à des évaluations uniformisées pour les présentations de médicaments. Les promoteurs de présentations admissibles peuvent opter pour un examen préalable de l’évaluation des technologies de la santé (ETS) de jusqu’à 180 jours avant que Santé Canada ne prenne sa décision réglementaire concernant la présentation de drogue. Cela vise à abréger le délai entre l’autorisation de mise sur le marché du ministère et les recommandations de l’ETS, si cela est possible. La présentation de AMX0035 actuelle est en cours d’examen dans le cadre d’une évaluation uniformisée.

Dans certains cas, il est possible d’avoir accès à un médicament qui n’est pas encore autorisé au Canada en faisant appel au Programme d’accès spécial (PAS) de Santé Canada. Le PAS permet aux praticiens d’avoir accès à des médicaments non commercialisés pour soigner des patients aux prises avec une affection grave ou mettant leur vie en danger, lorsque les traitements classiques ont échoué, ne conviennent pas ou offrent des options limitées. Santé Canada travaille à alléger le fardeau qui pèse sur les auteurs d’une demande au PAS et à assurer l’accès aux produits le plus rapidement possible.

Le gouvernement du Canada s’est engagé à améliorer l’accès aux médicaments. L’Initiative d’examen réglementaire des médicaments et des instruments médicaux, qui a débuté en 2017, consiste en une série de projets visant à soutenir l’accès aux médicaments, notamment en travaillant en étroite collaboration avec nos partenaires internationaux en matière de réglementation pour examiner conjointement les nouveaux médicaments.

Santé Canada fait maintenant progresser un programme d’innovation de la réglementation qui vise à assouplir sa réglementation sur les médicaments et les instruments médicaux, de sorte à soutenir l’innovation tout en protégeant la sécurité des Canadiens. Le ministère s’appuie sur son expérience de la réponse à la pandémie de COVID-19, où des approches réglementaires agiles, ainsi qu’une capacité de mobilisation et des fonds supplémentaires, ont été appliquées pour améliorer l’accès en temps opportun aux produits nécessaires. Par exemple, Santé Canada modernise ses règlements qui encadrent les essais cliniques et l’accès au marché, ce qui permettra d’apporter plus d’essais au Canada et de faciliter l’accès à des innovations sécuritaires dans le domaine de la santé.

Santé Canada élabore également une stratégie de participation du patient afin de s’assurer que l’expertise des patients, leurs expériences, leurs perspectives, leurs besoins et leurs priorités sont intégrés de façon significative aux travaux de Santé Canada sur les politiques et la réglementation des produits de santé. On s’attend à ce que cette stratégie établisse une approche systématique à la participation des patients sur le sujet des produits de santé, y compris la collecte de données et l’intégration de la rétroaction à la prise de décisions.

Dans le cadre de la stratégie de participation du patient, Santé Canada a organisé une séance d’écoute des patients avec la communauté de la SLA le 7 décembre 2021. Cette séance a permis à Santé Canada de poser aux représentants des patients des questions importantes qui pourraient éclairer son travail en matière de politiques et de réglementation. La séance a été très significative et marquante pour le personnel de Santé Canada, et a été appréciée par les représentants des patients participants. Un rapport sommaire de la séance sera affiché sur le site Web de Santé Canada. Les idées générées au cours de la séance seront discutées et prises en compte dans les travaux futurs en matière de politiques et de réglementation.

Le gouvernement reconnaît la nécessité de mieux comprendre les mécanismes sous-jacents de la SLA et d’étudier les traitements potentiels. C’est pourquoi, au cours des cinq dernières années, le gouvernement fédéral – par l’intermédiaire des Instituts de recherche en santé du Canada (IRSC) – a investi environ 37 millions de dollars dans la recherche sur la SLA. Voici quelques exemples remarquables de cette recherche :

• Une subvention de 2,8 millions de dollars de la fondation, accordée au Dr Jean-Pierre Julien de l’Université Laval pour étudier les voies pathogènes de la SLA et pour développer un traitement innovateur pour la SLA basé sur de nouvelles cibles thérapeutiques.
• Une subvention de la fondation de 4,9 millions de dollars, accordée au Dr Guy Rouleau de l’Université McGill pour développer une plateforme de découverte de médicaments à partir de cellules pertinentes pour la SLA, dérivées de cellules souches pluripotentes induites préparées à partir de patients. Ses recherches se concentreront sur le rôle causal des mutations somatiques dans la moelle épinière pour expliquer la cause d’une fraction importante des cas de SLA sporadique.
• Une subvention de projet d’un million de dollars, accordée au Dr Honglin Luo et au Dr Neil Cashman de l’Université de la Colombie-Britannique pour étudier le rôle de l’infection entérovirale dans la SLA afin d’identifier de nouveaux facteurs qui contribuent au développement de la SLA et de développer de nouveaux traitements pour cette maladie.
• Une subvention de 952?000 dollars, accordée au Dr Jeehye Park de l’Hôpital pour enfants malades afin d’identifier les principaux événements déclencheurs de la maladie et d’étudier comment et pourquoi ces groupes de neurones spécifiques sont plus susceptibles de dégénérer. L’identification des événements déclencheurs de la maladie fournira des indices importants pour le développement de stratégies efficaces de prévention précoce de la maladie et d’intervention thérapeutique pour la SLA.

De plus, le gouvernement, par l’entremise des IRSC, collabore depuis longtemps avec des partenaires, comme la Société de la SLA, pour faire avancer la recherche sur la SLA et continuera à soutenir les initiatives nationales et internationales qui fournissent les preuves dont nous avons besoin pour nous attaquer à cette terrible maladie.

Enfin, le budget de 2019 prévoyait un investissement pouvant aller jusqu’à un milliard de dollars sur deux ans, à compter de l’exercice 2022-2023, et jusqu’à plus de 500 millions de dollars par année par la suite, pour aider les Canadiens atteints de maladies rares à avoir accès aux médicaments dont ils ont besoin. Nous sommes conscients que, pour nombre de Canadiens et de Canadiennes qui ont besoin de médicaments d’ordonnance pour traiter des maladies rares, le coût de ceux-ci peut être extrêmement élevé.

Afin de soutenir l’élaboration d’une stratégie nationale visant les médicaments pour le traitement de maladies rares, un processus de consultations auprès de la population générale et des intervenants a été lancé au début de 2021 et a pris fin le 26 mars 2021. Un rapport Ce que nous avons entendu résumant les principaux thèmes et les commentaires qui sont ressortis de ces consultations a été publié en juillet 2021.

Le gouvernement du Canada poursuivra sa collaboration avec les provinces, les territoires et d’autres partenaires afin d’améliorer l’accès aux médicaments.