441-02584 (Santé)

Le gouvernement du Canada reconnaît l’importance d’améliorer l’accès à des médicaments abordables et efficaces pour le traitement des maladies rares (MTMR). C’est pourquoi nous mettons en œuvre la Stratégie nationale sur les médicaments pour le traitement des maladies rares (la Stratégie) qui a été annoncée en mars 2023. L’annonce fait état d’un investissement de 1,5 milliard de dollars sur trois ans, réparti sur quatre piliers.

Le gouvernement du Canada reconnaît que l’accès aux MTMR est essentiel pour mener à de meilleurs résultats en matière de santé des Canadiens atteints de maladies rares. La plus grande partie de cet investissement global, jusqu’à 1,4 milliard de dollars, est consacrée aux provinces et aux territoires pour soutenir des accords bilatéraux d’une durée de trois ans qui amélioreront l’accès aux médicaments nouveaux et émergents, ainsi que l’accès aux médicaments existants, le diagnostic précoce et le dépistage des maladies rares. Nous travaillons avec les provinces et territoires volontaires depuis mars 2023 pour déterminer conjointement un petit ensemble de nouveaux médicaments, dont les coûts seront partagés et qui seront couverts de manière cohérente dans l’ensemble du Canada, pour le bénéfice des patients. Le financement de ces ententes est disponible depuis le 1^er avril 2024 et se poursuivra jusqu’au 31 mars 2027. Le premier de ces accords a été annoncé le 23 juillet 2024. Les gouvernements du Canada et de la Colombie-Britannique ont signé un accord qui prévoit un investissement total de 194 millions de dollars sur trois ans.

À partir de 2023, des fonds ont également été alloués pour soutenir les patients admissibles des Premières Nations et Inuits atteints de maladies rares, par l’intermédiaire du programme des services de santé non assurés du ministère des Services aux Autochtones Canada.

En outre, le gouvernement du Canada a alloué 68 millions de dollars à diverses initiatives visant à améliorer la collecte et l’utilisation de données probantes pour éclairer la prise de décision, à faire progresser la recherche essentielle sur les maladies rares et à soutenir la gouvernance de la Stratégie. Un certain nombre de ces initiatives ont progressé.

Nous avons alloué 20 millions de dollars sur trois ans à l’Agence des médicaments du Canada (AMC) et à l’Institut canadien d’information sur la santé, qui ont lancé une série de projets visant à soutenir la collecte de données et de preuves, en se concentrant sur toutes les étapes du cycle de vie des médicaments. Par exemple, l’AMC collabore avec les registres canadiens des maladies pour élaborer des normes et des lignes directrices, soutenir l’amélioration de la qualité et explorer les possibilités de couplage des données des registres en vue de permettre une plus grande utilisation des preuves réelles dans la prise de décision.

Nous avons également accordé 32 millions de dollars sur cinq ans aux Instituts de recherche en santé du Canada (IRSC) pour faire progresser la recherche sur les maladies rares. À ce jour, les IRSC ont lancé quatre possibilités de financement pour :

• créer un réseau national d’essais cliniques sur les maladies infantiles rares et leur traitement;
• améliorer la préparation aux essais cliniques spécifiques aux thérapies géniques pour les maladies rares;
• améliorer l’utilisation des tests génomiques dans le parcours de soins des maladies rares; et
• déterminer la prévalence, le coût direct et le fardeau des maladies rares dans les systèmes de soins de santé canadiens.

Des financements ont été accordés à toute une série d’équipes de projet dans le cadre de ces possibilités, et tous les demandeurs retenus ont entamé des travaux importants dans ces différentes dimensions.

Enfin, pour poursuivre le dialogue important autour de la Stratégie avec les patients atteints de maladies rares, ceux qui dispensent les soins et ceux qui cherchent à les améliorer, nous avons lancé un Groupe consultatif sur la mise en œuvre en octobre 2023. Composé de personnes ayant une expérience variée dans le domaine des maladies rares, notamment des patients et des cliniciens, ainsi que des représentants des régimes d’assurance-médicaments privés et de l’industrie pharmaceutique, le groupe conseille Santé Canada sur la mise en œuvre de la Stratégie et sert de forum pour l’échange de renseignements et de pratiques exemplaires sur les médicaments pour le traitement des maladies rares.

Il faut du temps pour apporter des changements significatifs au système complexe de gestion des produits pharmaceutiques. Nous en sommes actuellement à la première étape de la mise en œuvre. Le gouvernement du Canada continuera de collaborer avec les provinces, les territoires et les principaux partenaires pour concrétiser ces améliorations, afin que les personnes atteintes de maladies rares puissent bénéficier de meilleurs résultats en matière de santé et d’un accès à des traitements de pointe. À plus long terme, les leçons retenues de cette phase initiale serviront de base aux phases ultérieures de la Stratégie, qui utiliseront le financement continu prévu dans le budget de 2019. Nous pourrons ainsi continuer à aider les Canadiens atteints de maladies rares à accéder aux médicaments dont ils ont besoin, tout en soutenant les changements à moyen et à long terme dans les soins.