Étudier la propagation du VIH ainsi que la prévention, le traitement et le soutien des personnes atteintes du VIH/sida, entre autres l'incidence des facteurs reliés à la pauvreté et à la discrimination.Durant l'étape initiale - étudier l'efficacité de la Stratégie nationale sur le sida - le Sous-comité s'est fait dire qu'une des préoccupations les plus graves des sidéens est l'accès aux médicaments de recherche. La demande d'étudier cette question, comme le reconnaît le Sous-comité, est venue de la communauté des sidéens et des séropositifs, connue pour son militantisme, bien que d'autres victimes de maladies mortelles soient également intéressées à la réforme du système(1).
(1) «...l'apparition du sida et l'émergence de groupes militants, qui agissent de manière concertée pour revendiquer leur droit aux meilleurs traitements médicaux possible, a modifié les attentes et les demandes non seulement des personnes séropositives, mais aussi de toutes celles qui sont atteintes d'une maladie catastrophique.» (p. 15)
Le processus normal de développement, d'essai, d'évaluation et d'approbation des médicaments peut prendre de 5 à 10 ans, même si, dans de plus en plus de cas, le processus se raccourcit, comme en témoigne l'approbation du 3TC en moins de 5 mois. Quoi qu'il en soit, la demande augmente, de la part des malades «catastrophés», pour d'accès à des médicaments dont les essais ne sont pas encore terminés et dont l'approbation n'est pas encore donnée pour la vente au public.
Au Canada, il existe plusieurs mécanismes par lesquels les malades catastrophés peuvent avoir accès à un médicament de recherche, l'accès pour raisons humanitaires (autorisé par Santé Canada et fourni par les compagnies pharmaceutiques) n'étant que l'un d'eux. Les autres choix sont :
Pour pouvoir établir un bon mécanisme d'accès humanitaire, il faut examiner au moins cinq questions plus à fond : la responsabilité, les risques, les droits, la représentation et la réglementation.
La responsabilité doit être assumée dans plusieurs domaines, surtout financier et légal.
(2) Recommandations 1, 2 et 4.
Cependant, si les compagnies pharmaceutiques ne peuvent pas assumer le fardeau de la responsabilité financière qu'on leur impose, elles deviendront de moins en moins efficaces.
Les discussions ont également porté sur la nature de la participation financière de l'État. Il n'est pas évident, cependant, que l'État soit prêt à injecter des fonds tant soit peu importants dans l'accès humanitaire. Son rôle premier serait d'assurer la rédaction et l'application des règlements proposés sur l'accès humanitaire. Dans cette veine, la plupart de ceux qui veulent libéraliser l'accès humanitaire croient que la seule façon de le faire consiste à mettre plus de pression sur les compagnies pharmaceutiques, ce qui exigerait une plus grande participation du gouvernement pour voir à ce que les compagnies s'acquittent de leurs nouvelles obligations.
L'accès humanitaire peut également imposer au grand public un coût considérable, qu'il faut évaluer en regard des avantages escomptés. En termes de coût, le Sous-comité s'est fait dire par un médecin que l'argent et les autres ressources dépensés pour des traitements non prouvés risquent de priver d'autres malades de traitements vraiment bénéfiques, approuvés pour la vente, mais coûteux(3).
(3) Table ronde nationale sur l'accès aux médicaments de recherche pour des raisons humanitaires, Bibliothèque du Parlement. (p. 8)
En outre, on a affirmé que le public subventionne la recherche pharmaceutique et les frais de développement de l'industrie pharmaceutique(4). Si les programmes d'accès humanitaire réduisent davantage les profits des compagnies pharmaceutiques, ces coûts supplémentaires seront répercutés sur le consommateur.
(4) Ibid.
Les programmes d'accès humanitaire ont également un coût pour le médecin. Ce coût augmentera vraisemblablement si l'accès humanitaire est élargi. Ce coût se mesure en temps consacré à vérifier la formule de consentement éclairé rédigée par le malade, ainsi qu'à suivre les malades et à tenir leur dossier. Les médecins de premier recours doivent déjà recueillir énormément de données et rédiger de grandes quantités de documents pour le compte des compagnies pharmaceutiques, afin de satisfaire aux règlements de Santé Canada. «Ce temps n'est pas rémunéré par le régime provincial d'assurance-maladie. Pour les médecins qui traitent énormément de séropositifs et de sidéens, cela signifie une diminution de revenu». (p. 11)
Les médecins ont clairement fait savoir à la table ronde que cette question doit être résolue avant qu'on se mette à libéraliser l'accès humanitaire(5). Le Sous-comité n'a ni réglé cette question, ni formulé de recommandation à cette fin.
(5) Ibid.
Recommandation 1 : L'affectation de la responsabilité financière, dans le processus d'accès pour raisons humanitaires, doit être évalué de façon plus prudente, et l'évaluation doit inclure une évaluation économique complète faite par les représentants de tous les groupes d'intervenants (p. ex.: AMC et ministères provinciaux de la Santé) afin :
2) d'assurer une répartition équitable et viable du coût total.
Bien qu'on ait noté que «le malade a toujours le droit de poursuivre le fabricant, le médecin ou l'établissement où il a acheté le médicament» (p. 31), le constat selon lequel «l'accès pour des raisons humanitaires soit très rarement à l'origine de poursuites» semble être une raison suffisante, aux yeux du Sous-comité, pour s'abstenir de modifier les règlements actuels concernant la responsabilité légale. La situation actuelle semble indiquer «que le système actuel prévoyant le consentement éclairé réussit assez bien à protéger ceux qui fournissent [l'accès humanitaire] (p. 32).
Recommandation 2 : Le gouvernement ne doit mettre en oeuvre l'accès pour raisons humanitaires qu'une fois toutes les implications juridiques clarifiées et bien établies.
Comme le Sous-comité le fait remarquer dans son rapport, le risque que comporte l'accès humanitaire pour le développement des médicaments est au moins double :
Les témoignages que cite le Sous-comité dans son rapport montrent sans l'ombre d'un doute qu'une intervention dans le processus de développement des médicaments augmenterait les risques pour les diverses parties intéressées. Les compagnies pharmaceutiques risqueraient le plus sur les plans financier et juridique, mais les gouvernements seraient eux aussi exposés à de tels risques. Il reste que ce sont les grands malades qui seraient mis en péril, car on leur donnerait accès aux thérapies expérimentales dès les débuts de leur maladie alors qu'il est encore difficile de prévoir leur effet sur l'organisme.
En fait, les futurs malades assumeront le gros des conséquences de l'accès humanitaire, notamment les catastrophés. Il n'auront en effet pas accès à de nouveaux médicaments, pour la bonne raison que ces médicaments n'ont pas encore été développés.
Les participants à la table ronde signalent également d'autres risques importants de l'accès humanitaire.
Même si personne n'a critiqué ouvertement la réputation actuelle de l'industrie pharmaceutique pour ce qui est de la mise sur pied de programmes d'accès humanitaire, le Sous-comité recommande des changements qui responsabiliseraient davantage les compagnies pharmaceutiques(6).
(6) Recommandations 1, 2 et 4 (pp. 17, 18 et 20).
On a informé le Sous-comité que la mise sur pied d'un programme d'accès humanitaire peut coûter entre 30 et 40 millions de dollars à l'industrie pharmaceutique (p. 11). À son avis, il ne serait pas souhaitable qu'un gouvernement impose un programme d'accès humanitaire à une compagnie pharmaceutique sans qu'elle en ait d'abord évalué la valeur financière et le risque(7).
(7) Ibid.
Le Sous-comité rejette une solution qu'on lui a proposée à cet égard : obliger les compagnies pharmaceutiques à offrir l'accès humanitaire sous peine de voir rejeter leurs demandes d'homologation de drogues nouvelles de recherche (DNR) (pp. 13-15).
L'un des arguments invoqués à l'encontre de l'imposition de cette obligation est qu'elle encouragerait les multinationales à effectuer leurs essais ailleurs. Vu la réputation dont jouissent les compagnies canadiennes à l'égard de l'accès humanitaire, cela pourrait leur nuire, et nuire surtout à la population canadienne.
Mais il y a un autre côté à la médaille : il ne faudrait pas, sous prétexte qu'il faut s'occuper des malades, faire abstraction des besoins des gens qui sont présentement en santé mais qui pourraient avoir besoin d'un nouveau médicament dans l'avenir. Stopper le processus de développement des médicaments parce qu'une compagnie pharmaceutique refuse d'offrir l'accès humanitaire aurait justement cet effet. En ne poussant toutefois pas le raisonnement aussi loin, le Sous-comité recommande d'élaborer de nouvelles lignes directrices sur l'accès pour des raisons humanitaires, notamment «des critères permettant de déterminer si le programme d'accès pour des raisons humanitaires au médicament de recherche proposé par la compagnie pharmaceutique est juste et raisonnable...»(8).
(8) Recommandation 2 (p. 18).
Ce sont les futurs malades catastrophés qui souffriraient de tout empêchement au processus de développement des médicaments, entre autres de critères inadéquats ou mal définis qui limiteraient la marge de manoeuvre des fabricants de médicaments.
Le Sous-comité semble vouloir maintenir le statu quo, car, dit-il, un consentement éclairé semble suffire pour le moment. Or les participants à la table ronde ne sont pas d'accord, car selon eux le consentement éclairé ne suffira plus à l'avenir. Le Sous-comité fait observer ceci : «... il a été dit à la table ronde que le fabricant est responsable des préjudices imputables à son produit et c'est pourquoi la décision de mettre en circulation ou non un médicament de recherche est laissée à sa discrétion». (p. 31). Il n'en demeure pas moins que le Sous-comité ne propose aucun moyen de mieux protéger les fabricants contre les risques que supposent pour eux ses recommandations.
Mais c'est la courte vue du Sous-comité qui inquiète le plus, si l'on songe à la tendance actuelle des litiges civils au Canada. Ces dernières années, le nombre de réclamations d'assurance a considérablement augmenté dans plusieurs secteurs de la société. Il y a six mois, le Globe and Mail(9) rapportait que le coût des réclamations municipales avait augmenté de 530 p. 100 au cours des 15 dernières années auprès de la Frank Cowan Co., assureur public le plus important en Ontario. Toujours en Ontario, le nombre de causes civiles en attente devant les tribunaux est passé de 15,128 à 21,497 entre 1990-1991 et 1994-1995(10).
(9) Édition du 9 mai 1996.
(10) Procureur général de l'Ontario, Rapport annuel sur les statistiques des tribunaux, 1994-1995, p. 10.
L'augmentation du nombre d'avocats au Canada depuis 1985 dénote également l'accroissement de l'activité judiciaire partout au pays. Il est en effet passé de 45,000 à 63,000 entre 1985 et 1995(11).
(11) Fédération des professions juridiques du Canada.
Recommandation 3 : On recommande que le rôle du gouvernement dans le processus de développement des médicaments soit clairement défini afin de lui épargner (et, par le fait même, d'épargner au contribuable) des risques supplémentaires créés par l'accès humanitaire, notamment la responsabilité légale.
(12) Table ronde nationale sur l'accès aux thérapies expérimentales pour des raisons humanitaires, Bibliothèque du Parlement, p. 8.
Au moins quatre problèmes différents ont été soulevés à cet égard. Premièrement, les malades catastrophés peuvent faire l'essai successif de plusieurs médicaments dans l'espoir d'en trouver un qui leur convient. Or comme les connaissances scientifiques sur l'exposition successive à plusieurs médicaments sont limitées, un tel comportement peut nuire aux chances du malade d'obtenir un médicament à l'avenir et, donc, d'en retirer des bienfaits. Sans compter que l'exposition successive à plusieurs médicaments peut augmenter le niveau de toxicité dans l'organisme.
Deuxièmement, il y a le problème de ceux qui ne respectent pas la posologie. Une trop forte dose pourrait être toxique, et une trop faible, insuffisante pour enrayer le virus. Troisièmement, même si les malades catastrophés estiment qu'ils n'ont rien à perdre en prenant un médicament expérimental et qu'ils sont prêts à courir le risque, leur état de santé pourrait empirer de beaucoup.
Quatrièmement, les nouveaux médicaments dont les bienfaits n'ont pas été prouvés sont plus attrayants que les traitements connus. C'est pourquoi, sous l'influence des médias, qui annoncent souvent prématurément la sortie d'un nouveau médicament prometteur ou une nouvelle percée dans la recherche sur le sida, les grands malades pourraient être poussés à prendre une décision plus nocive que bénéfique.
En dépit du fait que les malades catastrophés ont certains droits, il semble justifié - pour leur bien - de maintenir des lignes directrices touchant la responsabilité, qui limitent notamment l'accès aux thérapies expérimentales dans les cas où ces thérapies pourraient leur nuire.
Recommandation 4 : Il faut consulter les divers professionnels de la santé pour savoir ce qu'ils entendent faire pour continuer d'aider les malades catastrophés à prendre des décisions cruciales au sujet de l'accès humanitaire.
Personne n'a pris au sérieux les risques signalés par le Sous-comité. Ce dernier recommande donc de libéraliser l'accès aux médicaments pour des raisons humanitaires, en invoquant que les malades catastrophés auront de meilleures chances de bénéficier plus tôt de traitements susceptibles de calmer leur douleur et de ralentir la progression de la maladie, sinon de les guérir complètement. Le Sous-comité juge les bienfaits potentiels d'une telle décision suffisants pour annuler le risque accru que pourraient courir les malades catastrophés.
Certains sont d'avis qu'un meilleur accès aux thérapies expérimentales procurerait des avantages financiers aux compagnies pharmaceutiques et jouerait en faveur des futurs malades. D'autres affirment qu'une étude sans groupe témoin produit des données inutilisables. Selon un résumé des présentations des participants à la table ronde, la déclaration obligatoire des réactions négatives aux médicaments, hors du contexte d'un essai contrôlé, est l'une des questions les plus épineuses auxquelles s'est heurté la table ronde, et le problème demeure entier(13).
(13) Ibid., p. 10.
Recommandation 5 : Les risques sont jugés suffisamment sérieux pour qu'on en discute directement et franchement avec toutes les parties intéressées avant d'apporter quel que changement que ce soit au système d'accès humanitaire.
Des participants à la table ronde ont en outre soulevé de nombreuses questions dont le Sous-comité a pris note. Leurs interventions n'ont toutefois pas débouché sur la formulation de recommandations valables pouvant orienter les changements à apporter au processus actuel.
Beaucoup ont exprimé ces préoccupations alors que Neill Iscoe, membre de la Société canadienne du cancer qui défend les droits des personnes atteintes d'une maladie catastrophique, estime immoral de négliger pour autant ceux des autres malades bien que son souci premier soit de veiller au bien-être des cancéreux. Voici ce qu'il affirme : «La société souscrit au droit au libre choix, mais considère que ce droit ne doit pas être exercé au détriment d'une autre personne. On estime, en particulier, que l'accès pour des raisons humanitaires, aussi nécessaire qu'il soit, ne devrait pas nuire au développement rapide d'un médicament.» (p. 21)
Le Sous-comité se dit déterminé à faire respecter les droits des malades catastrophés, bien que ces droits «ne fassent pas l'objet d'une loi au Canada». (p. 4)
Recommandation 6 : On recommande que le gouvernement définisse les «droits des catastrophés» et le but poursuivi en faisant figurer ces droits dans ses politiques.
Lorsque le mandat premier de l'étude a été établi, le Sous-comité a reconnu qu'il fallait donner la préséance aux personnes présentement atteintes d'une maladie catastrophique : «le Sous-comité a été mis au défi de déterminer s'il est possible de protéger le système de recherche sur les médicaments et de répondre aux besoins du grand public sans que cela se fasse au détriment des personnes qui sont déjà malades.» (p. 6)
Ce choix pourrait cependant avoir des conséquences pour ceux qui plus tard seront atteints d'une maladie grave. À cet égard, le Sous-comité a cité la question suivante posée par une participante à la table ronde : «Est-il acceptable de sacrifier les besoins des personnes souffrant d'une maladie grave pour le bien de celles qui en seront éventuellement atteintes?» (p. 6) Il ne fait aucun doute que certains seront touchés par la maladie à l'avenir, et qu'une partie d'entre eux souffriront de maladies catastrophiques.
Si l'on ralentit le développement de médicaments en accordant une importance indue aux besoins des personnes souffrant d'une maladie catastrophique, il se peut qu'on ne dispose pas de traitements efficaces pour les personnes qui seront atteintes plus tard de telles maladies, alors qu'il aurait pu en être autrement.
Il est manifeste qu'en dépit des explications données par le Sous-comité relativement aux priorités d'ordre déontologique qui appellent une amélioration de l'accès pour des raisons humanitaires, aucune solution ne pourra être adoptée sans concilier les droits de tous les intéressés.
D'autres intervenants ont aussi participé aux débats, entre autres des représentants de l'industrie pharmaceutique, des médecins et du gouvernement.
La plupart des témoins préconisaient un élargissement de l'accès pour des raisons humanitaires.
Personne n'est venu témoigner expressément au nom de l'ensemble des Canadiens qui pourraient éventuellement être touchés par une maladie catastrophique.
Recommandation 7 : On recommande que les personnes appelées à témoigner dans le cadre de cette étude et, de façon plus générale, devant les comités, soient choisies de manière à ce que tous les aspects de la question soient abordés et que l'ensemble des personnes et des groupes intéressés puissent exprimer leur point de vue.
Les questions portaient principalement sur les points suivants :
2. Des témoins ayant participé à la table ronde ont mentionné que la Direction des médicaments avait rationalisé le processus d'approbation. «L'évaluation dure maintenant 17 mois en moyenne, laps de temps jugé tout à fait acceptable. De plus, l'examen accéléré (par «traitement prioritaire»)... est très rapide (180 jours)». (p. 28)
De son côté, la Food and Drug Administration des États-Unis «a mis sur pied un système accéléré d'approbation conditionnelle des médicaments destiné aux maladies mortelles, qui permet une approbation en moins de 90 jours». (p. 28)
Recommandation 8 : On recommande que la Direction continue de chercher des moyens de raccourcir le processus d'approbation et d'en accroître l'efficacité, en autant que la qualité des études et des recherches effectuées dans le cadre de ce processus n'en soit pas compromise.
Recommandation 9 : On recommande que le gouvernement prenne connaissance des résultats obtenus dans des pays où la qualité des études et des recherches se compare à celle du Canada, afin d'examiner des moyens d'accélérer le développement des médicaments. Nous appuyons donc en principe la recommandation no 7 du Sous-comité, qui prie le gouvernement d'«étudier l'orientation à donner à la réglementation des médicaments au pays». (p. 31)
3. Une autre difficulté sérieuse vient des gouvernements provinciaux : «une fois le médicament approuvé, il peut s'écouler plusieurs mois avant que les provinces ne l'ajoutent à leur formulaire et le rendent disponible sur ordonnance et remboursable par le régime d'assurance-médicaments ou l'aide sociale». (p. 33)
Recommandation 10 : Comme il faut aplanir ces difficultés, nous approuvons en principe la recommandation no 8 du Sous-comité. (p. 34)
4. Parmi d'autres difficultés liées à l'intervention du gouvernement, on compte la durée de l'évaluation des médicaments.
C'est d'ailleurs le mandat qu'a accepté de remplir le Sous-comité sur le VIH/sida. Son ancien président, le Dr Bernard Patry, a affirmé que le Comité s'était donné pour but «d'étudier ces questions complexes, d'en cerner les contraintes et de proposer des solutions qui déboucheraient sur un élargissement de l'accès humanitaire qui soient acceptables à toutes les parties concernées».
Il importe de mentionner que vu la nécessité d'apporter des changements le plus rapidement possible, le Sous-comité a été pressé de mener ses activités à un rythme accéléré. C'est pourquoi il n'a pas été en mesure d'étudier toutes les questions pertinentes avant de formuler des recommandations en vue de la révision du processus d'accès humanitaire.
Recommandation 11 : On recommande d'affirmer l'importance des programmes d'accès humanitaire, et de n'apporter des changements à cet accès que lorsque les éventuelles difficultés liées aux questions de responsabilité, de risque, de droits, de représentation et de réglementation auront été pleinement mesurées et résolues.