HESA Rapport du Comité
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1. Le PCEM doit-il rendre des comptes aux gouvernements?
A) Gouvernance ministérielle fédérale, provinciale et territoriale
Les représentants du gouvernement ont expliqué au Comité que l’ACMTS était une entité qui relève de la Conférence des sous-ministres fédéraux, provinciaux et territoriaux de la Santé (CSMS). Régie par un conseil d’administration de 13 membres issus du gouvernement fédéral et de l’ensemble des provinces et territoires, à l’exception du Québec, elle fait rapport au CSMS. Chaque membre du conseil d’administration de l’ACMTS dispose d’une voix égale pour décider des affaires de l’organisme. Chacun des 13 membres du conseil est nommé par un sous-ministre de la Santé appartenant à la CSMS. Le Comité a aussi appris que le CCCEM, même s’il est indépendant, est nommé par le conseil d’administration de l’ACMTS et est tenu de lui rendre des comptes. Ainsi, le PCEM est redevable à la CSMS par l’intermédiaire du conseil d’administration de l’ACMTS. Les représentants de l’ACMTS et des gouvernements provinciaux ont soutenu que cet organisme satisfait au principal critère de reddition de comptes parce qu’il fait rapport annuellement des montants investis par les partenaires F/P/T et parce qu’il est en mesure de déléguer une responsabilité, d’atteindre des objectifs et de présenter des rapports cohérents.
B) Pertinence d’un examen du PCEM
Au cours des audiences du Comité, les représentants de l’industrie pharmaceutique et des organismes de défense des droits des patients se sont dits préoccupés par le peu d’imputabilité du PCEM et de l’ACMTS devant les gouvernements. Ils affirment que l’ACMTS et le PCEM n’entretiennent aucun rapport hiérarchique formel avec un organisme gouvernemental en particulier. Ils font en outre valoir que ni l’ACMTS, ni le PCEM ne fait l’objet d’examens ou de vérifications de la part de l’un ou l’autre gouvernement ou d’un organisme de surveillance unique. Selon eux, ni l’une ni l’autre entité n’est liée par les dispositions législatives relatives à l’accès à l’information. De plus, il semble que les modalités d’attribution de fonds fédéraux au PCEM ne seraient pas claires.
Ces témoins ont recommandé que la part fédérale du financement du PCEM soit immédiatement bloquée à son niveau actuel et que, dans l’intervalle, un examen indépendant du PCEM soit mené pour en évaluer les objectifs, les modalités de reddition de comptes, la rentabilité et les résultats au chapitre de la santé. Plusieurs autres témoins qui connaissent bien le PCEM et d’autres mécanismes d’évaluation des médicaments reconnaissent qu’après maintenant presque quatre ans d’existence, il est temps de procéder à une évaluation complète du PCEM afin d’en déterminer l’utilité réelle.
Beaucoup de témoins ont abordé la question de la reddition de comptes. Cependant, le Comité comprend que, comme le PCEM est une entité fédérale, provinciale et territoriale, l’étendue des pouvoirs du gouvernement fédéral à cet égard est limitée. Les membres du Comité ont demandé que le PCEM fasse l’objet d’une vérification par le Bureau du vérificateur général (BVG), et ce dernier a convenu d’étudier cette demande. Compte tenu de l’absence d’obligation directe de rendre compte au gouvernement fédéral, le Comité estime que la mise en place d’un mécanisme permanent d’évaluation externe du rendement à intervalles réguliers, jumelé à une participation publique accrue et à un plus grand accès aux preuves techniques et scientifiques utilisées à l’appui des recommandations (comme il est recommandé ci-dessous), contribuera à dissiper bon nombre des réserves formulées au sujet de la reddition de comptes.
Par conséquent, les membres du Comité recommandent :
Que, de concert avec ses homologues provinciaux et territoriaux au sein du PCEM, le gouvernement fédéral exige que le PCEM fasse l’objet d’une évaluation de rendement indépendante externe d’ici un an et à intervalles de cinq ans par la suite, et fasse en sorte que les résultats de ces évaluations soient rendus publics sans délai.
2. Le PCEM est-il ouvert et transparent?
Les représentants de l’ACMTS ont affirmé au Comité que les fabricants de produits pharmaceutiques peuvent maintenant prendre connaissance des rapports du PCEM et fournir une rétroaction sur ceux-ci. Avant l’instauration du PCEM, les régimes fédéral et provinciaux d’assurance-médicaments ne leur offraient pas cette possibilité, et aucune des entités responsables de l’évaluation des médicaments ne faisait état publiquement des raisons à l’origine de ses recommandations.
Par ailleurs, certains renseignements sont affichés sur le site Web de l’ACMTS, notamment les méthodes du PCEM et les directives de présentation, toutes élaborées en consultation avec les régimes d’assurance-médicaments participants, les intervenants de l’industrie et le grand public; un outil de recherche pour les médicaments ayant fait l’objet d’une évaluation du PCEM; les comptes rendus hebdomadaires de l’état d’avancement de chaque présentation de médicament; les notices biographiques et les déclarations de conflit d’intérêts de chaque membre du CCCEM; les recommandations du CCCEM et les raisons à l’origine de ces recommandations.
B) Besoin d’information plus accessible
Malgré ces améliorations apportées par le PCEM, les représentants de l’industrie pharmaceutique et des groupes de défense des droits des patients estiment que l’ouverture et la transparence du PCEM laissent à désirer. À leur avis, l’information au sujet des politiques, des pratiques et des décisions n’est pas communiquée ouvertement et à temps. Par exemple, ils affirment que les intervenants de l’industrie pharmaceutique et le grand public ne peuvent savoir au juste quels spécialistes le PCEM a consultés avant de faire sa recommandation d’inscription, même une fois le processus d’évaluation des médicaments réalisé et la recommandation rendue publique. Les représentants de l’ACMTS ont insisté sur le fait que, même si les noms et les notices biographiques des membres du CCCEM sont accessibles au public, la divulgation des noms des examinateurs pourrait compromettre l’intégrité du processus puisqu’elle exposerait ceux-ci aux pressions externes exercées par l’industrie pharmaceutique et aux demandes répétées des défenseurs des droits des patients.
Les groupes de défense des droits des patients souhaitent aussi avoir plus facilement accès aux renseignements sur lesquels s’appuient les recommandations d’inscription au formulaire. Selon eux, il n’est pas facile pour les Canadiens de savoir sur quels articles le PCEM se fonde pour recommander ou non l’inscription. À cet égard, les représentants de l’ACMTS ont fait savoir aux membres du Comité que, par souci de transparence et afin de mieux informer le grand public des décisions rendues et des recommandations formulées, l’Agence compte publier une version non technique des recommandations du PCEM, des études à l’appui de ces recommandations ainsi que des procès-verbaux des réunions du CCCEM.
Les chercheurs familiers avec l’utilisation des processus centralisés d’évaluation des médicaments actuellement en vigueur dans d’autres pays ont insisté sur le fait qu’une plus grande transparence serait envisageable si l’industrie pharmaceutique consentait à divulguer les données d’essais cliniques, les prix et les autres renseignements actuellement protégés par des ententes de confidentialité conclues avec l’ACMTS. Le Comité s’est fait dire qu’au Royaume-Uni, le National Institute for Health and Clinical Excellence (NICE) (qui est un peu l’équivalent de l’ACMTS) affichait sur son site Web les résultats des évaluations initiales et les recommandations de l’appréciation finale et que ces documents détaillés font état de certains coûts ainsi que des données cliniques et économiques.
Le Comité est conscient du fait que la signature d’ententes de confidentialité avec les fabricants de médicaments est inhérente au PCEM, d’où la nécessité de concilier la participation et l’intervention du public ainsi que le partage d’information, d’une part, et le besoin des fabricants de voir leurs renseignements confidentiels ou de nature exclusive protégé d’autre part. Malgré la publication de certains rapports, la plupart des données issues des différentes étapes des essais cliniques des médicaments demeurent confidentielles et ne sont pas accessibles au grand public. Les sociétés pharmaceutiques soutiennent que la confidentialité est essentielle pour limiter l’acquisition de connaissances par leurs concurrents. L’exigence de confidentialité fait en sorte que les Canadiens n’ont aucun moyen d’évaluer l’exhaustivité ou la fiabilité des données présentées au PCEM et utilisées au moment de formuler la recommandation finale d’inscription.
Le Comité appuie la décision du PCEM de publier de plus amples renseignements sur ses décisions, notamment par la diffusion de versions non techniques de ses recommandations, mais il convient qu’il faut rendre le processus du PCEM plus transparent. Il comprend que l’ACMTS aimerait accroître son degré de transparence, mais que sa marge de manœuvre à cet égard est assez mince en raison des restrictions que lui impose l’industrie pharmaceutique. L’organisme britannique NICE a pourtant réussi à surmonter cet obstacle, et le Comité estime qu’il devrait être possible de négocier avec l’industrie un degré raisonnable de divulgation puisque les sociétés pharmaceutiques ont déjà convenu de le faire au Royaume-Uni.
Par conséquent, le Comité recommande :
Que, de concert avec ses homologues provinciaux et territoriaux au sein du PCEM, le gouvernement fédéral améliore la transparence en augmentant le niveau de divulgation de renseignements scientifiques et d’information sur les prix par l’entremise de discussions avec les fabricants de produits pharmaceutiques au moment de la présentation.
3. Le grand public participe-t-il au PCEM?
A) Participation actuelle du public au CCCEM
Au cours des audiences, plusieurs représentants de groupes de défense des droits des patients et de l’industrie pharmaceutique ont plaidé en faveur d’une plus grande participation du public au PCEM. Le Comité a appris que, pour faire suite aux préoccupations exprimées au sujet du manque d’intervention publique au PCEM, en novembre 2006, l’ACMTS avait nommé deux représentants du public au CCCEM. Ces deux représentants ont été choisis parmi un éventail de candidats. Ils sont là pour défendre les intérêts de la population en général et agir comme représentants du grand public et non d’une organisation ou d’un groupe d’intérêt précis. Ces deux représentants, qui ont reçu une formation de participants, sont membres à part entière du CCCEM, c’est-à-dire que leurs responsabilités et les attentes à leur égard sont les mêmes que pour les autres membres du CCCEM et qu’ils sont assujettis aux mêmes conditions.
Les témoins se réjouissent de l’arrivée de ces deux représentants du public au CCCEM, mais nombreux sont ceux qui estiment que cela ne suffit pas. Certains sont d’avis que certains groupes de défense des droits des patients devraient être représentés au PCEM et font valoir que les personnes directement touchées par les recommandations du CCCEM concernant l’inscription au formulaire sont actuellement exclues du processus de prise de décision et ne peuvent, par conséquent, intervenir dans l’évaluation qui est faite de l’utilité de nouveaux médicaments pour eux. Ces témoins recommandent que les réunions du CCCEM soient dorénavant entièrement ouvertes au public afin que les Canadiens puissent suivre dans leur intégralité les travaux du PCEM et exprimer leurs points de vue par le biais d’exposés devant le CCCEM.
B) Quelques exemples de participation du public dans d’autres pays
D’autres témoins ont mentionné au Comité que l’Australie, la Suède et le Royaume-Uni acceptaient que des représentants du public participent à certaines étapes du processus d’évaluation. Au Royaume-Uni, l’organisme NICE formule ses recommandations concernant l’inscription de nouveaux médicaments de concert avec son conseil de citoyens. Ce conseil est constitué de 30 membres de divers groupes d’âge, de différentes origines ethniques, de différents milieux socioéconomiques et autres. Son rôle consiste à permettre l’expression de jugements de valeur dans le processus de prise de décisions de NICE. Il n’intervient pas dans l’examen technique et scientifique d’une pharmacothérapie précise et ne prend aucune décision quant à l’inscription à la liste finale des médicaments. Le Comité a aussi appris que le gouvernement de l’Ontario s’apprête à créer un conseil de citoyens semblable, dont le mandat consistera à conseiller l’agent supérieur chargé de surveiller les décisions relatives à l’inscription ou au retrait de médicaments sur le formulaire provincial.
Le Comité voit d’un très bon œil la récente nomination de deux représentants du public au CCCEM. Selon l’ACMTS, il semble aussi que la Conférence des sous-ministres de la Santé (CSMS) (c’est-à-dire l’entité qui chapeaute le PCEM) pourrait bientôt être appelée à se pencher sur le coût et les effets possibles d’une participation publique accrue au PCEM. Tous les membres du Comité conviennent qu’une telle participation serait profitable à plus d’un égard : compréhension accrue du fonctionnement du PCEM; meilleure prise en compte des valeurs individuelles et collectives et plus grande confiance dans le PCEM. En participant à l’examen et à la détermination des critères utilisés pour formuler les recommandations d’inscription au formulaire, les représentants du public seront mieux en mesure de comprendre que la difficulté des décisions tient à la nécessité de concilier à la fois les arguments de nature scientifique, le facteur coût et les considérations relatives à la qualité de vie. Ils seront aussi plus conscients des calculs et des compromis que suppose inévitablement la prise de décisions dans le secteur des soins de santé.
Par conséquent, le Comité recommande :
Que, de concert avec ses homologues provinciaux et territoriaux au sein du PCEM, le gouvernement fédéral accroisse le degré actuel de participation publique au PCEM grâce à la présence du public aux réunions ouvertes du CCCEM et à la création d’un organisme consultatif public.
4. Y a-t-il un processus d’appel en vertu du PCEM?
A) Demande de réexamen par le fabricant
Au Canada, tout fabricant dont le médicament est visé par une recommandation du PCEM est autorisé à déposer une requête de réexamen. Cette requête peut s’appuyer sur les motifs suivants : 1) le PCEM n’a pas agi de façon juste et en conformité avec ses propres procédures lorsqu’il a procédé à l’évaluation ou 2) la recommandation n’est pas étayée par la preuve fournie ou par la preuve décrite dans les rapports des examinateurs. Au Royaume-Uni, l’entreprise directement concernée, les autres fabricants de médicaments, les professionnels de la santé, les groupes de défense des droits des patients et le ministère de Santé peuvent en appeler des décisions de l’organisme NICE.
Les représentants de l’industrie pharmaceutique ont fait état de préoccupations au sujet du processus de demande de réexamen. Ainsi, ils ont dit au Comité que le processus d’appel actuel semble injuste puisque l’appel du fabricant est adressé directement aux membres du CCCEM, qui sont les mêmes qui ont formulé la recommandation initiale concernant l’inscription. Ils sont d’avis qu’il faudrait créer un mécanisme administratif indépendant pour en appeler des recommandations du CCCEM. Les représentants de l’ACMTS ont pris note de cette préoccupation et ont fait savoir qu’une réévaluation de ce processus pourrait être nécessaire.
B) Recours pour le grand public
Les groupes de défense des droits des patients craignent que seul le fabricant qui a présenté la demande initiale d’évaluation puisse faire appel d’une recommandation d’inscription ou de non-inscription. Contrairement aux Britanniques, les Canadiens ne disposent actuellement d’aucun mécanisme officiel pour faire connaître leurs préoccupations ou s’enquérir des raisons à l’origine de telle ou telle conclusion ou recommandation du PCEM. À leur avis, les organismes qui représentent des millions de Canadiens devraient eux aussi pouvoir en appeler d’une recommandation du PCEM, compte tenu des répercussions immédiates que celle-ci peut avoir sur leurs membres et sur les patients en général.
Le Comité sait qu’à l’heure actuelle, les processus d’appel ne sont pas la norme dans les programmes centralisés d’évaluation des médicaments en vigueur ailleurs dans le monde, mais il n’en est pas moins fermement convaincu de la nécessité d’un tel processus. Actuellement, les fabricants qui souhaitent faire une demande de réexamen n’ont d’autre choix que d’en appeler auprès des personnes mêmes qui ont effectué l’évaluation initiale. De plus, aucun mécanisme ne permet aux consommateurs de contester le fond d’une recommandation du PCEM. Le Comité croit que les limites imposées aux fabricants et l’impossibilité pour le public directement concerné d’en appeler d’une décision ne font qu’alimenter les frustrations exprimées au sujet du manque apparent de transparence et d’obligation de rendre compte. Ils sont toutefois conscients que la mise en place d’un mécanisme entièrement indépendant du PCEM pourrait être longue et coûteuse pour le gouvernement fédéral ainsi que ses partenaires provinciaux et territoriaux.
Par conséquent, le Comité recommande :
Que, de concert avec ses homologues provinciaux et territoriaux au sein du PCEM, le gouvernement fédéral crée une série de critères d’appel précis qui, si l’on y répond, mèneraient à un nouveau processus d’appel distinct à l’égard des recommandations du CCCEM, de façon :
· qu’un groupe indépendant d’examinateurs spécialisés puisse intervenir au besoin;
· que le droit de présenter une demande de réexamen d’une décision ne se limite pas aux fabricants, mais soit étendu au grand public;
· qu’un échéancier précis soit établi pour la communication des décisions d’appel.
5. Faut-il prévoir des mécanismes distincts pour certaines catégories de médicaments?
En mars 2007, les régimes provinciaux et territoriaux d’assurance-médicaments ont créé à titre provisoire le Processus d’évaluation conjoint des médicaments oncologiques (PECMO). Il semble, en effet, que le PCEM n’évalue qu’une infime partie des nouveaux médicaments oncologiques, en l’occurrence les agents oraux. Parce que la plupart des médicaments anticancéreux sont administrés par injection dans des centres anticancéreux ou en milieu hospitalier, leur évaluation échappe à la compétence du PCEM. À cause de cela, les administrateurs des régimes d’assurance-médicaments ont estimé que la mise en place du PECMO allait aider à remédier au manque d’uniformité dans l’évaluation des médicaments anticancéreux d’un bout à l’autre du pays. Le PECMO sera pris en charge par le Comité d’appréciation des médicaments et des thérapeutiques de l’Ontario, avec la collaboration d’Action cancer Ontario.
Le Comité a appris que le PCEM occupait un siège d’observateur au comité de direction du PECMO et continuera de faire l’examen clinique et économique des nouveaux médicaments anticancéreux administrés par voie orale (le sous-groupe de médicaments anticancéreux dont l’évaluation aurait auparavant relevé directement du PCEM) à la demande du PECMO et des régimes fédéraux. Dans ces cas, les évaluations du PCEM seront remises au PECMO, qui fera lui-même la recommandation d’inscription au formulaire. Le PECMO fera connaître ses recommandations sur les médicaments anticancéreux, et les régimes fédéraux pourront les utiliser pour prendre des décisions relatives au formulaire. Une évaluation indépendante du PECMO sera menée après un an dans le but de mettre en place un processus permanent d’évaluation des médicaments oncologiques d’envergure nationale. Ce processus pourra, par exemple, faire partie du PCEM.
B) Médicaments servant au traitement de maladies rares
Il existe aussi d’autres catégories de médicaments dont l’évaluation ne se prête pas aux méthodes actuelles du PCEM et pour lesquels l’adoption d’un outil d’évaluation différent serait peut-être indiquée. C’est le cas tout particulièrement des médicaments servant à traiter les maladies rares (médicaments orphelins). Les groupes de défense des droits des patients et les représentants de l’industrie se sont dits frustrés de voir que très peu de médicaments orphelins avaient fait l’objet d’une recommandation favorable du PCEM à la suite de leur évaluation. Ils ont expliqué qu’il est plus difficile de concevoir, de réaliser et de mener à bien les essais cliniques des médicaments servant au traitement d’une maladie rare que des médicaments destinés à soigner une affection plus courante. Ils se sont aussi demandé s’il était possible de bien évaluer le rapport coût-efficacité de ces pharmacothérapies, étant donné la nature même de ces maladies, qui n’affectent qu’une très infime portion de la population, en tout temps. Bon nombre de maladies ont une prévalence si faible qu’il est presque impossible, à court terme, de rassembler un nombre suffisant de patients pour mesurer les avantages ou les inconvénients cliniques statistiquement significatifs d’un traitement.
Certains témoins estiment qu’il faudrait miser davantage sur la coopération internationale afin de constituer des groupes de patients pour recueillir des données d’essais cliniques. Le Comité a appris que la Stratégie nationale sur les produits pharmaceutiques avait mis sur pied un groupe de travail pour examiner les questions relatives aux médicaments servant au traitement de maladies rares; ce groupe de travail doit présenter son rapport à la Conférence des sous-ministres fédéraux, provinciaux et territoriaux de la Santé en juin 2007.
C) Médicaments uniques en leur genre ou considérés comme une découverte
Le Comité s’est aussi fait dire que les méthodes du PCEM ne se prêtaient peut-être pas à l’évaluation des médicaments uniques en leur genre ou considérés comme une découverte et qu’il faudrait peut-être envisager de recourir à une méthode distincte pour ces pharmacothérapies. Le PCEM compare le médicament à évaluer à une pharmacothérapie déjà existante afin d’évaluer ses avantages cliniques et le rapport coût-efficacité. Les fabricants ont affirmé au Comité qu’il n’existe pas toujours de comparateurs appropriés pour les médicaments uniques en leur genre et qu’en conséquence, l’évaluation qu’en fait le PCEM n’est pas juste.
Si le Comité se réjouit d’un côté de la création du PECMO et de l’évaluation qui sera faite subséquemment de son efficacité, d’un autre côté, il n’en demeure pas moins sensible aux frustrations exprimées par ceux qui estiment que les méthodes actuelles du PCEM ne sont pas adaptées à l’évaluation de certains types de médicaments. Il convient que l’utilisation de processus d’évaluation différents doit être envisagée s’il n’existe pas d’éléments de preuve convaincants ou de comparateur approprié pour faire l’évaluation des médicaments servant au traitement de maladies rares ou des médicaments uniques en leur genre.
Abstraction faite du rapport du groupe de travail mis sur pied dans le cadre de la Stratégie nationale sur les produits pharmaceutiques, le Comité recommande :
Que, de concert avec ses homologues des provinces et des territoires au sein du PCEM, le gouvernement fédéral exhorte l’ACMTS à établir une approche expressément adaptée à l’évaluation des médicaments destinés au traitement de maladies rares et des médicaments uniques en leur genre.